Y no nos referimos a "Little Orphan Annie" de folclore de los niños. Estamos hablando de miles de millones de dólares de las grandes compañías farmacéuticas gana mediante el uso de una interpretación muy liberal de la muy bien intencionada la legislación de 1980 llamado la Ley de Medicamentos Huérfanos.
La industria farmacéutica históricamente evitar gastar grandes sumas de dinero en investigación para producir medicamentos para las enfermedades que afectan a un número bastante reducido de América del.
The Ley de Medicamentos Huérfanos fue convertida en ley por el presidente Reagan en 1983 para hacer frente a esta trágica necesidad. Una empresa de desarrollo de un medicamento huérfano se le dio protección de patente para un total de siete años, junto con una garantía de ningún medicamento competidor sería aprobado durante ese tiempo. Desde entonces, mas que 200 empresas han llevado a más de 450 medicamentos al mercado para tratar o curar enfermedades. La FDA define como una enfermedad rara que afecta 200,000 o un menor número de pacientes. Esta es una definición muy amplia, que incluye millones, pero la ley estaba dirigida a grupos mucho menores. Típico de la intención original era el desarrollo de medicamentos para enfermedades como la distrofia muscular de Duchenne, Phophsplatsia una enfermedad ósea hereditaria para los bebés, y la fibrosis pulmonar idiopática (IPF) una enfermedad debilitante y mortal. Estas y otras enfermedades afectan tan pocos, que no era rentable para la investigación de fármacos debido a que el mercado de la droga era pequeña. La legislación proporciona ayuda financiera para esta investigación y ha tenido un éxito.
Kaiser Health News describe el proceso de esta manera, "Cuando un fabricante de medicamentos gana la aprobación de un medicamento para una enfermedad huérfana, la empresa obtiene siete años de derechos exclusivos para el mercado, lo que significa que la FDA no aprobará otra versión para el tratamiento de esta enfermedad poco frecuente durante siete años, incluso si la patente de la empresa marca se ha agotado. La exclusividad es la compensación para el desarrollo de un fármaco diseñado para un pequeño número de pacientes cuyo total de ventas no se espera que sea tan rentable ".
Muchas veces, un fármaco fue aprobado por el proceso normal sin referencia a la Ley de Medicamentos Huérfanos. Más tarde se descubrió que era eficaz para una enfermedad rara y luego se reutilizó, renombrado y reclasificado como medicamento huérfano. Ejemplo de ello es el fármaco aprobado regularmente Harvoni que era entonces reutilizado cuatro veces para crear las drogas Humira, Enbrel, Lantus y Remcade. Tres de estos son medicamentos huérfanos clasificados y anunciados en televisión.. Han producido colectivamente $17.9 millones de dólares en ingresos. In fact, siete de los diez medicamentos más vendidos hoy en día son los medicamentos huérfanos.
El abuso puede surgir cuando la firma de investigación fija el precio de estos medicamentos huérfanos. No es raro ver a los precios que es de varios miles de dólares al mes para las enfermedades raras, y no hay ninguna alternativa viable. Un segundo beneficio indebido se gana por la firma de investigación de regresar a la FDA siete años más tarde con otro uso de la misma droga, obteniendo así la condición de huérfano una segunda o tercera vez para el mismo medicamento. Gleevec, un medicamento huérfano el cáncer se ha aprobado reutilizados siete veces más. Botox fue aprobado originalmente para los espasmos musculares dolorosos en el ojo y ahora tiene tres aprobaciones adicionales de medicamento huérfano.
En 2003, Diez años después de la legislación aprobada, había diez medicamentos huérfanos aprobados, pero que ahora ha crecido a casi 50 por año.
Gran Parma está utilizando esta legislación a la investigación y producción de medicamentos de ahorro de vida que probablemente no habrían estado disponibles sin la Ley de Medicamentos Huérfanos. Ellos merecen ser compensados y obtener un beneficio. Sin embargo, que no deben ser abusando de la legislación a través de la reutilización de las drogas. Este es el abuso a través de un vacío legal que no está dentro del espíritu de la Ley de Medicamentos Huérfanos.